CRISPR gen düzenleme aracı, insanlarda ilk kez kullanıldı

“Kalıtsal körlüğü tedavi etmek için CRISPR tabanlı bir tedavinin ilk denemesi yapıldı. Böylece, CRISPR gen düzenleme aracı insanlarda ilk kez kullanılmış oldu”

Kalıtsal körlüğü tedavi etmek için CRISPR tabanlı bir tedavinin ilk denemesi yapıldı. Burada insanlarda ilk kez kullanılan CRISPR gen düzenleme aracı kullanıldı.

Böylece, dünyada bir ilk olarak, DNA’yı kesip yapıştırabilen güçlü gen düzenleme aracı CRISPR, ilk kez insan vücudunda kullanılmıştır. Portland’daki Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’ndeki Casey Eye Enstitüsü’ndeki bilim insanları, tedaviyi yapan iki biyoteknoloji şirketine göre, kalıtsal bir körlük türünü tedavi etmek için yeni bir CRISPR tabanlı ilaç kullandılar.

Massachusetts’te bulunan gen düzenleme şirketi Editas Medicine’in başkanı ve CEO’su Cynthia Collins, konu hakkında, “Bu doz, bilim, tıp ve en önemlisi bu göz hastalığıyla yaşayan insanlar için gerçekten tarihi bir olay” açıklamasında bulundu.

Atılım denemesi, genetik olarak kalıtsal hastalık Leber konjenital amaurosis 10 için deneysel bir tedaviyi test etmeyi amaçlamaktadır. Hastalık, doğumdan veya yaşamın ilk birkaç ayında körlüğe neden olan ve her 40.000 doğumda birini etkileyen hatalı bir genden kaynaklanmaktadır. Şu anda onaylanmış tedavi seçeneği yoktur.

CRISPR’yi …

Deneydeki ilk hasta, göze enjeksiyon yoluyla AGN-151587 adı verilen deneysel ilacın bir dozunu aldı. Fikir, gen düzenleme aracı CRISPR’yi doğrudan gözdeki genetik hastalıktan etkilenen hücrelere ulaştırmasıdır. CRISPR, bu hücrelere giden yolu bulabilir ve geni düzeltebilir.

Denemenin toplam 18 hastayı kaydetmesi bekleniyor. Ayrıca herhangi bir yan etki olmaksızın körlüğü tersine çevirme hedefine ulaşmak için ne kadar gerekli olduğunu inceleyerek deneysel ilacın farklı dozlarına bakılacak. İlk hasta hakkında bilgi yetersiz olabilir. Araştırmacılar, hasta bilgileri ve ameliyatın resmi olarak ne zaman yapıldığı konusunda sessiz kalmaktadır.

Önemli olan, CRISPR düzenlemesinin kalıcı olmasıdır. Bu haliyle devamlılık sağlanırsa hastalar sadece tek bir doza ihtiyaç duyabilir. Bu da ömür boyu ayarlanabilir.

Bilim insanları, CRISPR gibi gen düzenleme araçlarının DNA’yı doğru ve verimli bir şekilde düzenleme yeteneğini geliştirmeye yönelik çalışmalarına devam etmekteler. Geçen yıl Ekim ayında, Harvard Üniversitesi’nden bir araştırmacı ekibi “temel düzenleme” adı verilen çığır açan bir teknolojiyi de tanıtmışlardı.